O Núcleo Especializado de Defesa da Saúde (Nusa) da Defensoria Pública do Estado do Tocantins (DPE-TO) informa que o Sistema Único de Saúde (SUS) passará a disponibilizar o medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) do tipo I.
Segundo o Ministério da Saúde (MS), o Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia, sendo este um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões.
Protocolo para o tratamento
Para iniciar o tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O paciente será acolhido e passará por uma triagem conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (clique aqui) estabelecido pelo Ministério da Saúde. Um comitê será instalado para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.
Nusa lembra que para os pacientes que estão fora da faixa etária para o tratamento do Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam.
AME
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.
